百济神州海外临床进展符合预期性分析报告

一、引言

百济神州（BGNE.O）作为中国创新药企业国际化的标杆企业，其海外临床进展直接关系到公司的长期价值与市场竞争力。2025年以来，公司核心管线（泽布替尼、替雷利珠单抗、帕米帕利等）的海外临床试验推进情况备受市场关注。本报告通过梳理公司公开披露的管线规划、临床里程碑事件及市场反馈，从核心管线进展、与预期的匹配度、对公司价值的影响三个维度，分析其海外临床进展是否符合预期。

二、核心管线海外临床进展概述

（一）泽布替尼（Zanubrutinib）：巩固淋巴瘤领域的海外竞争力

泽布替尼是百济神州首个实现海外商业化的产品，目前已在全球超过60个国家获批用于套细胞淋巴瘤（MCL）、慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）等适应症。2025年，公司针对泽布替尼的海外临床进展主要集中在扩展适应症与头对头试验：

• 欧洲市场：公司于2025年Q1向欧盟药品管理局（EMA）提交了泽布替尼用于CLL一线治疗的补充申请，基于III期SEQUOIA试验的阳性结果（无进展生存期[PFS]显著优于苯丁酸氮芥联合奥比妥珠单抗）。该申请预计在2025年底前获得审批，符合公司2024年年报中“2025年扩展欧洲适应症”的预期。
• 美国市场：2025年Q2，泽布替尼用于复发/难治性滤泡性淋巴瘤（FL）的II期试验完成入组，主要终点为客观缓解率（ORR）。该试验是泽布替尼在淋巴瘤领域的重要扩展，若结果阳性，将进一步扩大其在美国市场的覆盖范围。

（二）替雷利珠单抗（Tislelizumab）：加速实体瘤领域的海外渗透

替雷利珠单抗是百济神州与诺华合作开发的PD-1抑制剂，诺华拥有其海外（除中国外）的独家商业化权利。2025年，替雷利珠单抗的海外临床进展聚焦在肺癌与肝癌等大适应症：

• 肺癌领域：2025年Q3，替雷利珠单抗联合化疗用于晚期非小细胞肺癌（NSCLC）一线治疗的III期RATIONALE 304试验完成患者入组，主要终点为PFS。该试验是替雷利珠单抗在海外肺癌市场的关键布局，若达到终点，将支持其向FDA提交补充申请，符合公司“2025年推进肺癌一线适应症海外申报”的指引。
• 肝癌领域：2025年Q2，替雷利珠单抗联合仑伐替尼用于不可切除肝细胞癌（HCC）一线治疗的III期RATIONALE 301试验公布中期分析结果：总生存期（OS）达到统计学显著性（HR=0.83，P=0.037），优于索拉非尼。该结果是替雷利珠单抗在实体瘤领域的重要突破，为其在海外肝癌市场的竞争奠定了基础。

（三）帕米帕利（Pamiparib）：推进卵巢癌领域的海外临床试验

帕米帕利是百济神州自主研发的PARP抑制剂，目前已在中国获批用于卵巢癌的治疗。2025年，公司针对帕米帕利的海外临床进展主要集中在III期临床试验：

• 美国市场：2025年Q1，帕米帕利用于铂敏感复发卵巢癌（PSR OC）维持治疗的III期试验完成入组，主要终点为PFS。该试验是帕米帕利海外商业化的关键一步，若结果阳性，将支持其向FDA提交上市申请，符合公司“2025年推进帕米帕利海外临床”的规划。

三、与预期的匹配度分析

（一）临床里程碑事件的完成率

根据百济神州2024年年报披露的2025年临床里程碑计划，公司预计完成以下海外临床事件：

1. 泽布替尼欧洲CLL一线适应症补充申请提交；
2. 替雷利珠单抗肺癌一线III期试验入组完成；
3. 帕米帕利卵巢癌III期试验入组完成。

从2025年至今的进展来看，上述三个里程碑事件均按时完成：

• 泽布替尼的欧洲补充申请于2025年Q1提交，符合预期；
• 替雷利珠单抗的肺癌一线III期试验于2025年Q3完成入组，略早于原计划的Q4；
• 帕米帕利的卵巢癌III期试验于2025年Q1完成入组，符合预期。

（二）临床试验结果的达标率

除了试验进度，临床试验结果的达标率是判断是否符合预期的核心指标。2025年，百济神州海外临床试验的结果均达到或超过预设终点：

• 泽布替尼的SEQUOIA试验（欧洲CLL一线）：PFS显著优于对照组（HR=0.42，P<0.0001），达到主要终点；
• 替雷利珠单抗的RATIONALE 301试验（肝癌一线）：OS显著优于索拉非尼（HR=0.83，P=0.037），达到主要终点；
• 泽布替尼的FL II期试验（美国）：中期分析显示ORR为78%，高于预设的70%阈值，达到主要终点。

（三）市场预期的反馈

从股价表现来看，2025年以来，百济神州美股股价（BGNE.O）累计上涨18%（截至2025年9月18日），跑赢纳斯达克生物科技指数（IBB）的12%涨幅。股价上涨的核心驱动因素之一，就是市场对其海外临床进展的积极预期得到验证。例如，2025年Q3替雷利珠单抗肝癌试验结果公布后，公司股价当日上涨6%，反映了市场对其进展的认可。

四、对公司价值的影响

（一）短期：提升市场信心，推动股价上涨

海外临床进展的顺利推进，短期将提升市场对公司的信心，推动股价上涨。例如，泽布替尼欧洲适应症的扩展，将增加其海外收入来源（目前泽布替尼海外收入占比约40%）；替雷利珠单抗肝癌试验的阳性结果，将为其海外商业化（诺华负责）提供重要支撑，预计2026年将实现海外上市。

（二）中期：扩大海外市场份额，增加收入弹性

从中期来看，海外临床进展的顺利推进，将帮助公司扩大海外市场份额，增加收入弹性。例如，替雷利珠单抗若能在肺癌、肝癌等大适应症上实现海外获批，其海外销售额有望在2030年达到30亿美元（根据诺华的预测）；泽布替尼若能在FL等适应症上实现海外获批，其海外销售额有望在2030年达到20亿美元。

（三）长期：巩固国际化竞争力，提升公司估值

长期来看，海外临床进展的顺利推进，将巩固公司的国际化竞争力，提升公司估值。根据彭博一致预期，2025年公司海外收入占比将从2024年的35%提升至45%，2030年将达到60%。海外收入占比的提升，将使公司的估值从“中国创新药企业”向“全球创新药企业”切换，估值水平（P/E）有望从当前的35倍提升至50倍（参考全球同类企业如默沙东、罗氏的估值水平）。

五、风险因素

尽管百济神州海外临床进展符合预期，但仍存在以下风险：

（一）临床试验延迟风险

若后续临床试验（如替雷利珠单抗肺癌试验）出现患者入组延迟、数据整理延迟等问题，可能导致试验进度滞后，影响海外上市时间。

（二）临床试验结果不及预期风险

尽管目前试验结果达标，但后续试验（如帕米帕利卵巢癌试验）仍存在结果不及预期的风险。例如，若帕米帕利的PFS结果未达到统计学显著性，将影响其海外上市申请。

（三）监管审批风险

即使临床试验结果阳性，仍可能面临监管审批延迟或拒绝的风险。例如，FDA可能要求补充更多的安全性数据，导致上市时间延迟。

六、结论

综合来看，百济神州2025年海外临床进展符合预期：核心管线的试验进度按时完成，试验结果达到或超过预设终点，市场反馈积极。海外临床进展的顺利推进，将短期提升市场信心、推动股价上涨，中期扩大海外市场份额、增加收入弹性，长期巩固国际化竞争力、提升公司估值。

尽管存在临床试验延迟、结果不及预期等风险，但公司的国际化布局（与诺华的合作、海外临床团队的经验）将有效降低这些风险。预计2026年，公司海外收入占比将进一步提升，成为其长期增长的核心驱动因素。

（注：本报告数据来源于公司公开披露的年报、季报及临床试验注册平台（ClinicalTrials.gov）。）