恒瑞医药海曲泊帕儿科应用前景财经分析报告

一、引言

海曲泊帕（Herombopag）是恒瑞医药（600276.SH）自主研发的口服血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），为国内首个获批用于成人免疫性血小板减少症（ITP）和重型再生障碍性贫血（SAA）的国产TPO-RA。随着儿童血液系统疾病治疗需求的提升，海曲泊帕的儿科适应症拓展成为其未来增长的关键看点。本报告从疾病市场需求、临床试验进展、竞争格局、医保覆盖及企业能力五大维度，分析其儿科应用前景。

二、儿童目标疾病市场需求：未被满足的刚性需求

（一）儿童ITP：高发且治疗困境显著

儿童免疫性血小板减少症（ITP）是儿童最常见的出血性疾病之一，国内发病率约为4-5/10万，每年新增病例约5-6万例，现有患者约20-30万例[1]。其核心病理机制为自身抗体破坏血小板，导致血小板计数降低（<100×10⁹/L），严重时可引发颅内出血等致命并发症。

目前儿童ITP的一线治疗为糖皮质激素（如泼尼松）和静脉注射免疫球蛋白（IVIG），但存在明显局限性：

• 激素治疗：长期使用可导致生长抑制、骨质疏松、糖尿病等副作用，儿童患者依从性差；
• IVIG：价格昂贵（每疗程约1-2万元）、效果短暂（维持1-2周），且需静脉输注，不便长期使用；
• 二线治疗（如脾切除、免疫抑制剂）：风险高，仅用于难治性病例。

因此，儿童ITP患者对安全、有效、便捷的口服靶向药物需求迫切，TPO-RA作为靶向血小板生成的新型药物，有望填补这一空白。

（二）儿童SAA：罕见但致命的未满足需求

重型再生障碍性贫血（SAA）是儿童罕见但致命的血液疾病，发病率约为0.7-1.5/10万，主要表现为骨髓造血功能衰竭，需长期输血或造血干细胞移植。目前儿童SAA的标准治疗为抗胸腺细胞球蛋白（ATG）联合环孢素，但疗效有限（约40-50%患者获得缓解），且副作用大。海曲泊帕作为TPO-RA，可促进造血干细胞增殖，已在成人SAA中显示出协同治疗效果，若拓展至儿童，将为该群体提供新的治疗选择。

三、海曲泊帕儿科临床试验进展：国内领先的研发进度

海曲泊帕的儿科适应症研发进展处于国内TPO-RA前列，目前已开展两项关键临床试验：

（一）儿童ITP临床试验（Phase III）

恒瑞医药于2023年启动“海曲泊帕乙醇胺片治疗儿童慢性原发性免疫性血小板减少症的有效性和安全性多中心、随机、双盲、安慰剂对照Ⅲ期临床试验”（登记号：CTR20230892）。该试验计划纳入240例6-17岁慢性ITP患儿，主要终点为治疗12周后的血小板应答率（≥50×10⁹/L且较基线升高≥20×10⁹/L）。

根据2024年欧洲血液学协会（EHA）公布的中期数据，海曲泊帕治疗组的血小板应答率显著高于安慰剂组（72% vs. 28%，P<0.001），且安全性良好，未观察到新的严重不良反应（如血栓形成、肝功能异常）[2]。该数据为儿童ITP适应症的获批奠定了坚实基础，预计2025年底前提交上市申请。

（二）儿童SAA临床试验（Phase II）

2024年，恒瑞启动“海曲泊帕乙醇胺片联合ATG+环孢素治疗儿童重型再生障碍性贫血的有效性和安全性Ⅱ期临床试验”（登记号：CTR20240315）。该试验旨在评估海曲泊帕对儿童SAA的协同治疗效果，目前处于患者招募后期，预计2026年公布结果。

四、竞争格局：国产TPO-RA的儿科先发优势

目前国内获批的TPO-RA包括：

• 进口药物：艾曲泊帕（诺华，获批成人ITP、SAA）、罗普司亭（安进，获批成人ITP）；
• 国产药物：海曲泊帕（恒瑞，获批成人ITP、SAA）、阿伐曲泊帕（复星医药，获批成人ITP）、马来酸阿伐曲泊帕（正大天晴，获批成人ITP）。

在儿科适应症方面，进口药物中仅艾曲泊帕获批全球儿童ITP适应症（2015年FDA批准），但国内尚未获批；国产TPO-RA中，海曲泊帕是唯一开展儿童ITPⅢ期临床试验的药物，若成功获批，将成为国内首个获批儿童ITP的国产TPO-RA，具有显著的先发优势。

此外，海曲泊帕的口服剂型（每日1次，随餐服用）较罗普司亭（每周1次皮下注射）更适合儿童患者，依从性更高；而艾曲泊帕需空腹服用且受食物影响大，儿童患者使用不便。

五、医保覆盖与商业化能力：恒瑞的核心优势

（一）医保覆盖：成人适应症已进医保，儿科有望快速纳入

海曲泊帕的成人ITP（2020年）、SAA（2022年）适应症已纳入国家医保目录（乙类），医保支付标准为：2.5mg/片约15元，5mg/片约28元。若儿科适应症获批，恒瑞可通过医保谈判快速将其纳入医保，理由如下：

• 儿童用药属于国家医保优先支持类别（《关于做好2024年医保药品目录调整工作的通知》明确“儿童用药”为重点考虑品种）；
• 海曲泊帕的儿童临床试验数据扎实，疗效优于现有治疗，符合“临床价值高”的医保准入标准；
• 恒瑞作为国内龙头药企，具有丰富的医保谈判经验（如PD-1抑制剂卡瑞利珠单抗已纳入医保），可有效推动儿科适应症的医保覆盖。

（二）商业化能力：恒瑞的渠道与团队优势

恒瑞医药在自身免疫病领域具有完善的商业化体系：

• 销售团队：拥有超过2000人的自身免疫病销售队伍，覆盖全国3000余家医院（包括儿童专科医院）；
• 渠道资源：与国内主要儿童血液科中心（如北京儿童医院、上海儿童医学中心）建立了长期合作关系，可快速推广海曲泊帕的儿科适应症；
• 患者教育：通过“血小板健康管理中心”等平台，向儿童患者家属普及ITP知识，提高药物知晓率。

此外，海曲泊帕的成人销售额增长迅速，2024年销售额约为18亿元（同比增长35%），主要来自ITP和SAA适应症的贡献。若儿科适应症获批，预计将为其带来5-8亿元的年增量销售额（按儿童ITP患者10%的渗透率计算）。

六、风险因素分析

（一）临床试验风险

儿童ITPⅢ期临床试验若未达到主要终点（如血小板应答率未显著高于安慰剂），将导致适应症申请失败；此外，儿童患者招募难度大（需家长知情同意），可能延迟试验进度。

（二）竞争风险

进口TPO-RA（如艾曲泊帕）可能加速国内儿童适应症的申报，若其先于海曲泊帕获批，将抢占市场份额；此外，国产阿伐曲泊帕（复星医药）也在开展儿童ITP临床试验（Phase II），若进展顺利，将形成竞争。

（三）医保价格风险

若儿科适应症的医保谈判价格低于预期（如较成人价格下降20%以上），将压缩利润空间；此外，若医保报销限制（如仅用于难治性病例），将影响市场渗透。

七、结论与展望

海曲泊帕的儿科应用前景广阔，主要基于以下逻辑：

1. 疾病需求：儿童ITP和SAA患者对安全、有效、便捷的口服药物需求迫切，TPO-RA是最佳选择；
2. 研发进度：海曲泊帕的儿童ITPⅢ期临床试验数据优异，有望2026年获批，成为国内首个国产儿童ITP TPO-RA；
3. 竞争优势：口服剂型、国产身份、医保覆盖（成人已进）及恒瑞的商业化能力，使其在儿童市场具有显著优势；
4. 市场潜力：儿童ITP市场规模约为20-30亿元（按每例患者年治疗费用1万元计算），海曲泊帕若获得15-20%的渗透率，年销售额将达到3-6亿元，成为其新的增长引擎。

八、投资建议

海曲泊帕的儿科适应症拓展是恒瑞医药未来3年的重要增长驱动因素，建议关注以下节点：

• 2025年底：儿童ITPⅢ期临床试验结果公布；
• 2026年上半年：儿童ITP适应症上市申请（NDA）提交；
• 2026年底：儿童ITP适应症获批及医保谈判结果。

若上述节点顺利推进，海曲泊帕的销售额将持续增长，推动恒瑞医药在自身免疫病领域的市场份额提升，建议投资者长期关注。

（注：本报告数据来源于网络搜索[1][2]及券商API数据[0]，均为公开信息整理。）