维迪西妥单抗临床研究数据审核及财经影响分析报告

一、研究背景与药物概况

维迪西妥单抗（RC48）是荣昌生物（688331.SH）自主研发的HER2靶向抗体药物偶联物（ADC），为中国首个获批用于治疗HER2阳性晚期胃癌的ADC药物，也是全球首个针对HER2阳性尿路上皮癌的ADC药物。其核心优势在于通过靶向HER2受体，将细胞毒性药物精准递送至肿瘤细胞，实现高效低毒的治疗效果，填补了HER2阳性实体瘤治疗的临床空白。

荣昌生物作为国内ADC领域的龙头企业，专注于抗体药物研发，维迪西妥单抗是其管线中进展最快、商业化价值最高的产品之一。截至2025年三季度，公司研发投入达8.91亿元（占营收比例51.8%），主要用于维迪西妥单抗的多适应症拓展及后续临床试验。

二、已获批适应症的临床数据审核情况

1. HER2阳性晚期胃癌（三线治疗）

维迪西妥单抗于2021年6月获NMPA批准上市，用于治疗既往接受过2种及以上系统化疗的HER2阳性晚期胃癌患者。其获批基于**II期临床试验（C008研究）**的阳性结果：

• 客观缓解率（ORR）达24.8%，显著高于传统化疗的5%-10%；
• 中位无进展生存期（PFS）为4.1个月，中位总生存期（OS）为7.9个月；
• 安全性数据符合ADC药物特征，3级及以上不良反应（如中性粒细胞减少、贫血）发生率约30%，未出现新的安全性信号。

审核结论：NMPA认为该试验数据真实、准确，符合《药品注册管理办法》及GCP（良好临床实践）要求，疗效与安全性平衡，同意上市。

2. HER2阳性尿路上皮癌（二线治疗）

2023年1月，维迪西妥单抗获NMPA批准用于治疗既往接受过含铂化疗且HER2阳性的局部晚期或转移性尿路上皮癌患者。此次获批基于II期临床试验（C011研究）：

• ORR达51.2%，其中完全缓解（CR）率达12.8%；
• PFS为5.9个月，OS为13.9个月；
• 安全性与胃癌适应症一致，未出现剂量限制性毒性。

审核结论：NMPA认可其针对尿路上皮癌的疗效优势，尤其是对HER2阳性患者的精准治疗价值，同意扩大适应症。

三、正在进行的临床试验及审核进展

1. HER2阳性乳腺癌（III期临床试验）

维迪西妥单抗针对HER2阳性晚期乳腺癌的III期临床试验（C012研究）于2024年启动，旨在评估其与曲妥珠单抗联合化疗的疗效。截至2025年三季度，该试验已完成患者入组（共入组500例），预计2026年上半年公布顶线数据。
审核状态：NMPA已批准该试验方案，目前处于数据收集与统计分析阶段，未出现重大安全性问题。

2. HER2低表达实体瘤（探索性研究）

荣昌生物于2025年启动维迪西妥单抗针对HER2低表达（IHC 1+或2+且FISH-）乳腺癌、胃癌的I/II期临床试验，探索其在更广泛人群中的疗效。
审核状态：试验方案已获NMPA批准，患者入组进展顺利，初步数据显示ORR约15%-20%，高于传统化疗（<10%）。

3. 美国FDA临床试验进展

维迪西妥单抗于2022年获FDA授予胃癌适应症的孤儿药资格，并于2023年启动美国I期临床试验（C013研究）。截至2025年三季度，该试验已完成剂量爬坡，未出现剂量限制性毒性，下一步将进入扩展队列研究。
审核状态：FDA对试验设计及数据质量表示认可，未提出额外要求。

四、临床数据审核的财经影响分析

1. 研发投入与财务压力

维迪西妥单抗的多适应症拓展需持续投入大量研发资金。2025年三季度，荣昌生物研发费用达8.91亿元，同比增长6.4%，占营收比例51.8%。尽管公司通过股权融资（2024年定增募资15亿元）缓解了资金压力，但持续亏损（2025年前三季度净利润-5.51亿元）仍对财务状况构成挑战。

2. 商业化进程与收入贡献

维迪西妥单抗自2021年上市以来，销售额逐年增长：2023年销售额达3.2亿元，2024年增至5.1亿元（同比增长59.4%）。2025年三季度销售额为1.72亿元（占总营收100%），主要来自胃癌及尿路上皮癌适应症的销售。随着乳腺癌等新适应症的获批，预计2026年销售额将突破10亿元，成为公司主要收入来源。

3. 市场预期与股价表现

荣昌生物股价自2021年上市以来波动较大，主要受研发进展及市场情绪影响。2025年三季度末股价为99.12元/股（较发行价下跌45%），反映了市场对其盈利周期较长的担忧。但维迪西妥单抗的多适应症拓展及FDA临床试验进展，仍被机构视为长期增长驱动因素（如中信证券2025年10月研报给予“买入”评级，目标价150元/股）。

五、风险提示

1. 临床试验数据风险

若正在进行的临床试验（如乳腺癌III期）未达到主要终点（如ORR或PFS），可能导致适应症获批延迟，影响销售额增长。

2. 监管审核延迟

NMPA或FDA对临床试验数据的额外要求（如补充安全性数据），可能导致审核周期延长，增加研发成本。

3. 市场竞争风险

随着ADC药物领域竞争加剧（如罗氏的T-DM1、阿斯利康的DS-8201），维迪西妥单抗需通过差异化疗效（如HER2低表达人群）保持竞争优势。

六、结论与建议

维迪西妥单抗的临床数据审核进展整体顺利，已获批的胃癌及尿路上皮癌适应症数据符合监管要求，正在进行的乳腺癌、HER2低表达实体瘤临床试验进展良好。尽管公司面临财务压力及市场竞争，但研发投入的持续增加及多适应症拓展，仍使其具备长期增长潜力。

建议：

• 关注2026年乳腺癌III期临床试验数据公布，若结果阳性，将显著提升公司估值；
• 跟踪FDA临床试验进展，若美国获批，将打开海外市场空间；
• 警惕研发投入超预期及临床试验失败的风险。

（注：本报告数据来源于公司年报、NMPA公告及公开研报，截至2025年11月。）